一枚嫩黄色的新叶要想成为翠绿的叶子，只需静待时间的推移；一朵含苞待放的花蕾要想成为靓丽的风景，只需绽开灿烂的笑脸。但，一个身患血友病的孩子，如何能像一枚嫩叶、一朵花蕾那样，轻松地回归正常的生活、享受自由的人生？

曾经，“回归正常生活”这一看似简单的事却是无数血友病患儿无法企及的梦，但近年来，随着对疾病探索的持续深入，治疗方案和治疗药物的不断涌现，血友病已经得到良好的控制，回归正常生活的梦想已有变为现实的可能。那么，如何治疗才能帮助血友病患儿梦想成真？为此，医脉通特别采访了成都新世纪妇女儿童医院李晓静教授，分享血友病患儿预防治疗的新理念。

坚持长期预防治疗——拉近梦想与现实的距离

随着医学的进步以及血友病领域的发展，血友病治疗的目标也在不断更新。李晓静教授指出：“目前，血友病治疗的目标其实只有一条，那就是通过积极的预防治疗达到0出血*，实现和健康人一样的生活。世界血友病联盟（WFH）血友病管理指南（第3版）以及中国血友病管理指南（2021年版）也指出，应让血友病患者拥有与健康人可比的生活质量^1,2。”

事必有法，然后可成。针对血友病患儿如何实现治疗目标，李晓静教授梳理了关键要素：“长期持续预防治疗可减少患儿出血，保护关节健康，提高生活质量，是助力血友病患儿回归正常生活的关键因素²。此外，患者及医务人员对疾病认识的提高、治疗手段的丰富和支付能力的提高等是助推患儿回归正常生活的重要因素。”

艾美赛珠单抗预防治疗——创新药物帮助患儿梦想更近一步

既往我国血友病A患儿预防治疗药物以凝血因子VIII（FVIII）类药物为主，但FVIII类药物治疗在临床实践中存在诸多挑战，李晓静教授指出：“血友病患儿接受FVIII类药物治疗时，面临静脉输注困难、发生抑制物等难题，临床亟需更佳治疗药物帮助患儿长期预防治疗。”

非因子药物是一类跨时代的药物，它的出现，为血友病患儿长期预防治疗提供了更优选择。针对非因子药物的临床疗效，李晓静教授分享了她的真实用药感受：“由于非因子药物艾美赛珠单抗采用皮下注射，且无需频繁输注，无抑制物发生风险，因此，在成都新世纪妇女儿童医院，一些血友病A患儿也在接受艾美赛珠单抗预防治疗，这些患儿在长期持续预防治疗以后，没有出血事件的发生，关节得到充分保护，现在，他们已经可以和其他的孩子一样的学习、生活和参加体育活动、自由的成长。”

多项研究亦证实非因子药物艾美赛珠单抗的治疗获益：HAVEN 7研究显示，不伴抑制物的重型血友病患儿接受艾美赛珠单抗长期预防治疗后，可达到并维持有效谷浓度，年化出血率（ABR）仅为0.4³；此外，Pednet登记研究还显示，伴抑制物的血友病患儿接受艾美赛珠单抗长期预防治疗后，ABR从5.5降至1.1，年化关节出血率（AJBR）从2.3降至0.3⁴。由此可见，艾美赛珠单抗长期持续预防治疗能减少血友病患儿出血，促使患儿回归正常生活。

提高药物可及性——“有药可用”让血友病患儿的梦想真正变为现实

血友病患儿回归正常的生活离不开药物的助力，而减轻治疗负担、提高药物可及性对于保障患儿能够接受药物治疗至关重要。在李晓静教授接诊的患儿中，有这样一则案例，充分体现了药物可及性对于患儿治疗的重要意义：一例8岁左右的血友病A患儿，既往接受FVIII类药物治疗。但是由于儿童活泼好动的天性，患儿免不得发生出血，甚至身上产生了淤青。要想有效的预防出血，频繁的静脉输注是不可避免的，这对于年幼的患儿来说，无疑十分痛苦。考虑到患儿活动量较大、且对于FVIII类药物治疗依从性较差，李晓静教授建议患儿及家长改用艾美赛珠单抗预防治疗。事实证明，患儿在接受艾美赛珠单抗治疗以后，出血明显减少，淤青也逐渐消失，治疗结局令患儿和家长都非常满意。然而，由于血友病需要长期预防治疗，患儿家长担忧无法承担后续治疗费用，血友病治疗陷入坚持与放弃的两难！近期，“友爱相伴”患者福利项目的开展，可帮助接受艾美赛珠单抗预防治疗的患儿获得30%的报销费用，极大减轻了血友病治疗的经济负担，让患儿和家长看到了治疗希望。该患儿积极入组患者福利项目后，能够接受艾美赛珠单抗长期预防治疗，治疗获益进一步提升。目前，该患儿已经正常入学，并且可以自由地奔跑、玩耍，实现了和其他健康儿童一样的生活。

受到该患儿的鼓舞，其他的患儿及家长都对患者福利项目产生了浓厚的兴趣，并计划入组。对此，李晓静教授表示：“受益于患者福利项目的开展，更多的患儿能够接受艾美赛珠单抗长期预防治疗，血友病家庭治疗负担降低，患儿及家长的治疗满意度较高。希望未来，在治疗药物以及患者福利项目的帮助下，血友病患儿都能摆脱疾病束缚，过上正常的生活。”

小结

回归正常生活、享受自由人生是所有血友病患儿共同的梦想。治疗方案的丰富，拉近了患儿梦想与现实的距离，非因子药物艾美赛珠单抗的出现以及患者福利项目的开展，使得梦想的光真正照进现实。嫩黄色的新叶终将随着时间的推移蜕变为翠绿的叶子，含苞待放的花蕾也终会绽放灿烂的笑脸，成为靓丽的风景。相信在艾美赛珠单抗等治疗药物的助力以及患者福利项目的支持下，血友病患儿也能不受疾病困扰，回归正常生活、享受自由人生！

李晓静教授

研究生导师

成都新世纪妇女儿童医院主任医师

成都新世纪妇女儿童医院血友病治疗中心负责人

中国女医师协会血液分会血栓与止血学组常委

中国罕见病联盟血友病学组常委

中国非公立医疗机构协会儿科专业委员会委员

四川省医师协会儿科分会常委

成都市第一批学术技术带头人