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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。

激素无效是指激素治疗后血小板计数＜30×10⁹/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d）；2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停¹。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

彭捷教授、王燕婴教授、黄倩倩教授、温慧婷教授

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彭捷教授

中南大学湘雅医院血液科血液病学博士副主任医师

中华医学会血液学分会血栓与止血学组委员

中国血友病青年协作组理事

中国罕见病联盟血友病学组常委

湖南省出血性疾病协作组秘书

湖南省老年医学血液学分会委员

湘雅医学期刊社中青年编委

中国研究型医院学会血栓与止血分会委员会委员，湘鄂血液联盟委员

长沙市友缘血友病关爱中心医学顾问

美国德克萨斯州德州大学M.D. Anderson Cancer Centre访问学者

1999年6月毕业于湖南医科大学临床医学系，毕业后在中南大学湘雅医院血液科从事临床工作

2003-2006年，2011-2017年先后攻读硕士研究生、博士研究生，并获得相应学位

2009年至今一直在湘雅血友病诊疗中心兼职诊疗工作，并授予长沙市友缘血友病关爱中心医学顾问

2014年到2015年在美国德克萨斯州德州大学M.D. Anderson Cancer Centre从事血液病理研究，临床工作擅长血液恶性肿瘤，出血、血栓性疾病诊治

第一作者发表文章12篇，其中SCI文章6篇

参与《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》的修订；参编《邓家栋临床血液学第二版》，《简明实验血液学》，《老年血液病的诊断与治疗》，《湘雅临床技能培训教程》等书目

参与国家自然科学基金3项，省科技厅计划项目3项，省卫生厅科研项目1项

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，彭捷教授认为：“ITP患者的治疗目标是控制出血、提升血小板计数至安全范围、改善患者的生活质量、减少药物的不良反应。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：女

年龄：64岁

初始血小板水平：37×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 4片 qd

用药时长：1周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为37×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至214×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

王燕婴教授

清华大学附属北京清华长庚医院主治医师医学博士

毕业于中国医学科学院血液学研究所血液病医院

中国抗癌协会会员

中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会会员

中国人体健康科技促进会淋巴瘤专业委员会会员

主要从事淋巴瘤相关诊疗及研究

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王燕婴教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平，降低出血风险，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：女

年龄：45岁

初始血小板水平：12×10⁹/L激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd ；丙种球蛋白 0.4g/kg

用药时长：6周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为12×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至73×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

黄倩倩教授

贵州省人民医院主治医师

毕业于中山大学附属第一医院硕士研究生

贵州省血液学会委员

在国外期刊发表论文4篇获得专利3项

擅长：淋巴瘤、白血病、各类贫血及血小板减少疾病的诊治

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，黄倩倩教授认为：“药物不良反应影响患者生活质量，减量则会引起血小板计数下降。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：女

年龄：45岁

初始血小板水平：17×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 40mg qd

用药时长：10周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为17×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至210×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

温慧婷教授

兰州大学第一医院东岗院区住院医师

从事血液科工作6年

擅长血液科常见病的诊疗

长期参与异基因造血干细胞移植工作

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，温慧婷教授认为：“ITP患者的治疗目标是使患者的血小板计数提高到安全范围，降低出血风险，防止出血，减少药物的不良反应，改善焦虑。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：女

年龄：51岁

初始血小板水平：3×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：1周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为3×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（75mg，qd）治疗后，血小板数量升高至82×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

MCC号REV2207069有效期2023-07-01