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导读

膀胱灌注治疗是泌尿外科最常见的膀胱癌治疗手段之一。尽管丝裂霉素C（MMC）已通过多种给药方案用于膀胱癌的新辅助治疗，但用于降低非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）复发风险的膀胱内灌注化疗的剂量和方案仍在探索中。这项韩国国家癌症中心开展的II期研究评估了在经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT）前1天及术前4小时给予患者2次MMC治疗的可行性和潜在疗效。

研究背景

膀胱癌（BC）是全球第十大常见癌症，其中大部分（70%-75%）为非肌层浸润性膀胱癌。NMIBC的标准治疗方法为TURBT，但术后1年和5年复发概率可达15%-61%和31%-78%，因此国内外指南常推荐术后进行膀胱内灌注化疗（卡介苗、MMC等）以降低癌症复发风险。但化疗相关并发症导致患者依从性较低，膀胱内灌注化疗的剂量和方案仍需进一步探索。

研究设计

这是一项单中心、开放标签的随机II期临床试验，研究对象为计划接受TURBT的、怀疑为NMIBC的成年患者。研究对象被1:1随机分配至干预组及对照组，干预组（n=49）在TURBT术前1天和4小时分别接受1次MMC（40 mg/20 mL，共2次）治疗，对照组（n=50）术前不接受MMC治疗，所有患者TURBT术后立即进行单次膀胱内化疗灌注（卡介苗/MMC）。研究的主要终点为无复发生存期（RFS），次要终点是无进展生存期（PFS）和不良事件（AEs）。

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图1 纳入及排除标准

研究结果

初步分析结果显示，71例患者（干预组n=33；对照组n=38）的基线特征相似，61例患者在至少10.4个月的随访期内无复发；入组52.4个月后，干预组和对照组分别有3例和8例患者复发。干预组和对照组的1年PFS率分别为97%和89%。新辅助MMC膀胱灌注使得相对复发风险降低了63%（HR=0.37)。

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图2 两组的RFS对比

此外，干预组未发生疾病进展，但对照组有3例患者出现了疾病进展（P=0.051）。

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图3 两组的PFS对比

安全性分析结果显示，新辅助MMC治疗耐受性良好，仅15%（5/33）的患者发生治疗相关AEs，均为局部的1/2级事件。

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图4 AEs分析

研究结论

在NMIBC患者中，TURBT术前使用新辅助MMC膀胱灌注似乎能够降低肿瘤复发和进展的风险，显示出有希望的治疗效果和安全性，这项初步分析结果支持开展新辅助MMC膀胱灌注的进一步研究。近来吉西他滨也已成为MMC的可行的替代方案，研究者将在未来的研究中比较吉西他滨和MMC在NMIBC新辅助治疗中的可行性和疗效，我们拭目以待。

参考文献：

Lee HW, Lee HH, Park EY, et al. Clinical Efficacy of Neoadjuvant Intravesical Mitomycin-C Therapy Immediately Before Transurethral Resection of Bladder Tumor in Patients With Nonmuscle-invasive Bladder Cancer: Preliminary Results of a Prospective, Randomized Phase II Study. J Urol. 2023 Jan;209(1):131-139.