多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，目前仍无法治愈。新药的问世与评估手段的不断提升，使MM患者生存得到一定程度的改善，但复发或难治性MM（R/R MM）患者的疗效依然受限，亟待更为有效的治疗选择。

作为全球首个全人源靶向B细胞成熟抗原（BCMA）CAR-T细胞疗法，伊基奥仑赛注射液已于2023年6月30日经CDE优先审评审批程序附条件批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂），开创了MM患者治疗新纪元！值此之际，医脉通特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授、中国医学科学院血液病医院王建祥教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授从MM前沿进展、伊基奥仑赛CAR-T临床数据、作用机制及未来展望等方面进行探讨，以飨读者。

日新月异，开启MM治疗新时代

伊基奥仑赛为R/R MM患者带来疾病更深缓解，助力奔赴治愈希望

哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授：

新药时代的到来，为R/R MM患者带来了新的希望。随着诸多新药的不断问世、治疗的不断改善，MM患者已由早期的3年生存延长至12年（梅奥最佳总生存期[OS]数据）。自2016年国际骨髓瘤工作组将微小残留病（MRD）检测纳入MM疗效评价系统以来，MRD评估已被纳入多项临床研究及国内外专家共识及指南中，成为评价MM疗效及评估患者预后的重要工具。基于骨髓的检测是目前评估MM患者MRD的金标准。

上海交通大学医学院附属瑞金医院沈志祥教授：

当前，MM依然无法治愈，患者终将面临复发困境。因此，多线复发的患者越来越多，且随着复发次数的增加，患者的肿瘤细胞克隆愈加复杂，复发后的侵袭性也更强，既往传统的治疗手段已无法满足这类患者的生存需求。“先进武器”——BCMA CAR-T的研发与上市，使这些患者的缓解深度更深、缓解时间更长，相信未来MM患者可通过CAR-T治疗获得新生！

独特机制，助力MM实现更多获益

伊基奥仑赛免疫原性低，可为R/R MM患者带来更深缓解、更长生存

中国医学科学院血液病医院王建祥教授：

2023年ASCO年会公布了伊基奥仑赛治疗R/R MM患者的FUMANBA-1研究结果，入组人群均为既往至少经历过3线及以上治疗（包含蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂为基础的化疗方案）且末线进展的成人R/R MM患者。截至2022年9月9日，共有103例接受了伊基奥仑赛注射液回输，其中101例疗效可评估。中位随访13.8个月，中位达缓解时间为16天，证实药物起效较快。总缓解率（ORR）达96%，其中严格意义的完全缓解/完全缓解（sCR/CR）率为74.3%。MRD阴性率为95%，82.4%的患者MRD阴性持续时间超过12个月，且达到sCR/CR患者MRD均为阴性。中位PFS和缓解持续时间（DOR）均未达到。此外，对于伴髓外疾病（EMD）或既往接受过CAR-T治疗的MM患者，亦展现出不错的疗效。该研究结果显示了伊基奥仑赛卓越的疗效，可助力患者实现深度、持久缓解，继而延长患者生存。

精挑细选，成就MM治疗新选择

伊基奥仑赛选用理想靶点BCMA，从而实现疗效与安全性双优

苏州大学附属第一医院吴德沛教授：

近年来，MM治疗进展迅速，其中药物靶点的选择尤为关键。该领域研究的热点之一是BCMA靶点，它是肿瘤坏死因子受体超家族的一员，在B细胞成熟和分化为浆细胞中起主要作用。BCMA主要表达于浆细胞，并在浆细胞恶性转化过程中选择性地过度表达，促进肿瘤细胞生长、存活的作用，表达的特异性使得BCMA成为MM领域热门的理想靶点之一。BCMA作为单抗、双抗和CAR-T这三项免疫治疗的靶点均显示了良好的疗效及安全性，其临床研究也正在如火如荼开展中。

华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授：

多项临床研究显示，BCMA CAR-T治疗可使患者获得深度缓解，ORR达64%-97%。伊基奥仑赛作为全球首个且目前唯一获批的全人源BCMA CAR-T，含有全人源单链可变片段的CAR结构，有助于绕过宿主的抗CAR免疫原性，低免疫原性的同时保留抗肿瘤活性。

展望未来，续写MM华丽新篇章

翘首以盼，伊基奥仑赛可为更多MM患者带来生存获益

哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授：

近年来，免疫治疗在MM中的应用大放异彩，在R/R MM患者治疗中展现了可观的疗效及可控的安全性特征。BCMA CAR-T细胞免疫疗法更是开创MM患者治疗新纪元！

当前，CAR-T细胞疗法在我国已获得了长足的发展，已有2个治疗B细胞淋巴瘤的CAR-T产品获批，但是CAR-T在MM治疗领域的可及性依然受限。伊基奥仑赛的获批，也为这些MM患者带来了重获新生的契机。生命至上、生命高于一切，是我们作为医生始终坚守的原则。为了让MM患者活得更长、活得更好，甚至实现临床治愈，我们应共同奋斗！

总结

CAR-T细胞疗法的出现对于血液肿瘤治疗具有革命性意义。随着越来越多临床研究对CAR-T展开探索，以及多种商业化CAR-T进入到临床，血液肿瘤治疗已逐步迈向细胞治疗时代。未来，如何利用好这些治疗手段，通过排兵布阵，令它们发挥最大的疗效，也是医生们始终在思考和探索的问题之一。期待未来，随着药物可及性的不断提高，CAR-T疗法的适应症范围与应用人群能得到进一步拓展，从而使更多患者受益！相信未来，CAR-T细胞治疗将大有可为！