文献标题：Comparison of thalidomide and lenalidomide as therapy for myelofibrosis

文献来源：Blood ，2011，118（4）.

期刊影响因子：10.558

PMID:21622644

骨髓纤维化是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病。

沙立度胺和来那度胺是2种免疫调节剂，由于其在骨髓中的作用，在临床被用于骨髓纤维化亚型患者的治疗，可改善患者贫血、血小板减少和脾肿大的症状。

2006年，骨髓纤维化治疗与研究国际工作组（IWG）提出MF患者的治疗效果评价的共识标准。

研究人员应用国际工作组制定的骨髓纤维化治疗与研究共识标准，对3个连续2期试验中125名骨髓纤维化患者接受沙立度胺和来那度胺治疗的疗效进行了重新评价： 44例接受了沙立度胺单药治疗，41例接受了来那度胺单药治疗，40例接受了来那度胺联合强的松治疗。沙立度胺组纳入的未曾治疗和身体状况为2的患者明显较多。基于来那度胺的治疗效果（34%-38%）明显好于沙立度胺（16%；P =0.06）。沙立度胺治疗在3-15 周内可见应答，而延长治疗疗程后基于来那度胺的治疗也可见应答（范围为2-45周）。与来那度胺或沙立度胺单独用药相比（中位值分别为7个月和13 个月；P =0.042），来那度胺联合强的松治疗的应答持续时间明显较长（中位值为34 个月）。与单药治疗组的患者（32%-39%）相比，来那度胺联合强的松（13%）治疗组的患者因副作用而中断治疗（P =0.001）的人数较少。

结果表明，来那度胺联合强的松治疗较沙立度胺或来那度胺单药治疗更为安全有效。