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伊屈波帕为口服血小板生成因子类药物，是小分子血小板生成素受体激动剂。该药已被批准治疗成人慢性免疫性血小板减少症。研究者进行了一项研究(PETIT2)，探究该药物对慢性免疫性血小板减少症的儿童患者的安全性和有效性。该试验是在12个国家38个中心进行的随机、多中心、安慰剂对照试验。（文献链接）

免疫性血小板减少症是一种可引起血小板减少的自身免疫性疾病，使机体易瘀伤和出血。大约5/1000名儿童患有此病，并且其中13%-36%会发展为慢性免疫性血小板减少症。最常用的治疗包括免疫抑制疗法（皮质类固醇和利妥昔单抗）和脾切除术。

该试验的第1阶段是为期13周的双盲期。按照2:1随机给予92名儿童（年龄1-17岁，血小板计数<30 x 10⁹/L）伊屈波帕和安慰剂，1次/d。完成第一阶段的患者进入了为期24周的非盲性期，安慰剂组以初始剂量开始治疗，伊屈波帕组按照确定的日剂量继续治疗。双盲期，在第6周或8周血小板计数≥ 50 × 10⁹ /L的患者：伊屈波帕组的40% vs 安慰剂组的3%。非盲期和双盲期的安全性一致。试验中未发生死亡，恶性肿瘤或血栓。

该试验表明，伊屈波帕治疗儿童免疫性血小板减少症患者，安全有效且耐受性良好，另外，其儿童治疗剂量与成人相似。该药可作为儿童慢性免疫性血小板减少症的治疗选择。

医脉通编译自：Eltrombopag Benefits Children With Chronic Immune Thrombocytopenia.JAMA.2015 Nov.24