医脉通采访报道，未经授权请勿转载。

3月正值“国际骨髓瘤关爱月”，世界各地骨髓瘤组织举办形式多样的主题活动，以提升人们对多发性骨髓瘤（MM）的警觉和认知。目前，MM已成为血液系统第2位常见恶性肿瘤，但因其起病隐匿、临床表现多样化，典型“螃蟹”症状也与骨科疾病、肾脏疾病、神经疾病等症状相似，常被误诊，从而耽误治疗时机。

因此，我们诚邀北京大学人民医院血液病研究所的路瑾教授在“国际骨髓瘤关爱月”为广大医生分析MM典型症状的影响及多学科协作意义，以提高医生对MM的警惕性，加强多学科间协作，提高MM诊断率和规范化治疗率。

专家简介

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路瑾教授

北京大学人民医院，北京大学血液病研究所主任医师

中国医师协会血液科医师分会秘书

中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会副主任委员

北京医师协会血液科医师分会会长

中国老年医学会血液病学分会副会长

北京医师协会转化医学专业专家委员会副主任委员

中国淋巴瘤联盟常委

中国研究型医院学会淋巴瘤学组副组长

国际骨髓瘤工作组、亚太骨髓瘤工作组委员

医脉通：多发性骨髓瘤是血液系统第2位常见恶性肿瘤，但据悉它也是误诊率较高的疾病，能否请您介绍下造成其误诊的原因以及目前国内对多发性骨髓瘤的具体误诊情况？

路瑾教授：

路瑾教授如是说来自医脉通血液科00:0001:36多发性骨髓瘤的症状非常多样化，其中高钙血症、肾功能损害、贫血、骨病是多发性骨髓瘤的典型临床表现，被称为“CRAB症状”（“螃蟹”症状）。

➤高钙血症，表现为便秘、神志淡漠、嗜睡等；

➤肾功能不全，表现为大量蛋白尿、尿中泡沫增加；在白蛋白水平过低的情况下还会出现水肿；部分患者还会表现为急性肾衰，通常还会伴有突然的肌酐升高，肌酐过高会出现一系列急性肾功能不全的症状：包括恶心、呕吐等胃肠道症状；

➤贫血，表现为头晕、乏力、面色苍白；

➤骨病包括骨痛，病理性骨折，可触及髓外包块，或脊柱等部位出现孤立性浆细胞瘤导致患者出现压迫性症状：如大小便功能障碍。

此外，多发性骨髓瘤还可出现反复感染（＞2次/年）、继发淀粉样变性和高粘滞血症等。淀粉样变性可引起淀粉样蛋白沉积症状：包括心功能衰竭、神经病变、腕管综合症、胃肠道症状、腹水及胸水等。高粘滞血症可以表现成头晕、黑蒙、发作性晕厥等。

综上所述，多发性骨髓瘤的临床表现非常隐匿、复杂多样。正是由于多发性骨髓瘤症状的多样化造成其较易被误诊。约有60%的患者可能以骨科症状就诊于骨科，20%的患者可能就诊于肾内科，仅有部分表现为贫血或有出血倾向的患者会前往血液科就诊。因此，多学科诊疗协作尤为重要。不仅血液科医生需要关注多发性骨髓瘤，肾内科、尤其是骨科医生也需加强警惕，在临床上遇到上述症状时应充分考虑背后的原因。

误诊的概率目前很难统计，不同的地区，不同的单位都会有所差别，但与过去相比，国内多发性骨髓瘤的整体误诊情况正在好转。

医脉通：您认为该如何提高多发性骨髓瘤在血液科的就诊率，如何加强血液科和其他科室之间的协作，正确、尽早诊断多发性骨髓瘤，您所在的医院和科室有什么样的经验可以分享吗？

路瑾教授：

血液科医生首先要主动出击，加强与其他科室医生的密切沟通，如去骨科、肾内科、心内科，甚至皮肤科，通过互相沟通、交流等方式，提高其他科室医生对多发性骨髓瘤的认知和警惕，这是正确尽早地诊断多发性骨髓瘤的关键。

在北京大学人民医院，血液科和骨科之间一直保持着非常成熟的协作模式，如双向转诊，患者在血液科出现急性脊髓压迫表现，或者出现病理性长骨骨折，会尽快联系骨科医生进行手术。若骨科医生在手术时发现患者为多发性骨髓瘤，或者手术后病理报告显示为多发性骨髓瘤，他们也会及时推荐患者前往血液科就诊。两个科室之间保持着密切沟通，同时也会积极合作开展交叉项目。除骨科外，血液科与肾内科也会共同完成一些课题。

医脉通：请您介绍下目前国内多发性骨髓瘤可选择的药物都有哪些？在国内多发性骨髓瘤的治疗方面还存在哪些难题？

路瑾教授：

路瑾教授如是说来自医脉通血液科00:0001:12今年5月将会出版《中国多发性骨髓瘤诊治指南（2020版）》，我为其撰写了述评，对中国目前多发性骨髓瘤的诊治现状及进展做了非常清晰的剖析，也推荐大家届时阅读这篇述评。

在当今国际上，治疗多发性骨髓瘤的药物主要分为八大类，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、烷化剂、单抗类药物、化学小分子药物、组蛋白去乙酰化酶抑制剂、CAR-T以及疫苗。目前，蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、地塞米松属于基石类的治疗药物，预计未来单抗类药物可能会成为第4个基石类的多发性骨髓瘤治疗药物。

近两年来，中国多发性骨髓瘤发展非常迅速，多款药物陆续获批上市，如2019年上市的“重磅”新药：达雷妥尤单抗，给复发难治性多发性骨髓瘤患者又带来了新的生机，并且达雷妥尤单抗联合方案在初治、复发难治、适合移植和不适合移植的多发性骨髓瘤患者中，均显示出无病生存期和总生存期获益。在复发难治性多发性骨髓瘤患者中，与对照组相比，提高了约20%的总体有效率。2019年国内还批准了马法兰和用在干细胞采集动员过程中的普乐沙福动员剂，让自体造血干细胞移植变得更加可行。

新药获批、既往药物陆续纳入医保，以及多款国产药物的加入，可以说国内多发性骨髓瘤的治疗无论从政策层面，还是从医保报销层面，都让药物的可及性有了明显的提高。但是多药联合治疗方案的费用依然较贵，欧美国家将硼替佐米+来那度胺+地塞米松作为多发性骨髓瘤的优选一线标准方案，而在中国，两药联用方案在今年才刚刚批准可同时报销，同时，价格问题也是上市新药的主要瓶颈。

医脉通：三月正是“国际骨髓瘤的关爱月”，您有什么话想要对骨髓瘤诊断治疗相关的多学科医生说吗？

路瑾教授：

路瑾教授如是说来自医脉通血液科00:0000:53目前国家的政策、获批新药以及国产仿制药物的价格降低等都给骨髓瘤治疗带来了春天。希望在美好的春日里，所有骨髓瘤的专科医生和相关科室医生，能静下心来进行深入的耕耘，尤其是如何规范化地诊疗、如何正确进行疗效评估以及自体造血干细胞移植的推进等。规范化诊疗是基础；准确进行疗效评价可以更好的指导后续用药；自体造血干细胞移植可大幅提高疗效，且可医保报销，但中国仅有16%的患者进行了自体造血干细胞移植。

最后给大家的一个寄语：“春日里静心深耕”。期待通过我们的努力，让骨髓瘤治疗这块沃土上结出累累硕果，能让患者生存获益，获得更美好的生活。