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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。

激素无效是指激素治疗后血小板计数＜30×10⁹/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d）；2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停¹。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：陆化教授、王秀芹教授、王超教授、周小芬教授

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陆化教授

江苏省人民医院主任医师血液科副主任博士生导师

曾为江苏省血液学分会委员、南京市血液学分会委员

擅长于难治性血液病的诊断与治疗，包括各类贫血、血小板减少、急慢性白血病，多发性骨髓瘤及淋巴瘤等

南京医科大学学报编委，参加或主持国家、省级及厅级以上课题10余项

发表论文100余篇、其中SCI收录10余篇

获省卫生厅新技术引进一、二等奖各1项

江苏省和南京市科学技术三等奖共3项，副主编或参编专著16部

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，陆化教授认为：“激素用药后血小板计数可上升，但是不良反应较多，特别是减停激素后血小板计数迅速下降，达不到治疗需求。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：男

年龄：29岁

初始血小板水平：25×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：2周

表1 案例1随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为25×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至100×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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王秀芹教授

上海市同济医院血液科副主任医师

上海女医师血液协会委员

上海医学会血液专业实验诊断学组委员

擅长领域：各种血细胞减少症，如再生障碍性贫血、溶血性贫血、血小板减少、骨髓增生异常综合征等疾病的诊断与救治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王秀芹教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者的血小板计数达安全水平，减少临床出血，改善患者的生活质量。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：男

年龄：57岁

初始血小板水平：24×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 60mg qd

用药时长：4周

表2 案例2随访及疗效评估记录

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注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

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图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为24×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至178×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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王超教授

临沂市人民医院副主任医师医学硕士

临沂市中医药学会免疫分会副主任委员

山东省中西医结合血液分会委员

山东省研究型医院协会血液病分会委员

临沂市中西医结合学会血液分会秘书

临沂市医学会血液分会委员

临沂市抗癌学会淋巴瘤专业委员会委员

临沂市医师协会血液医师分会委员

徐州医科大学、青岛大学兼职教授

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王超教授认为：“ITP患者的治疗目标为降低临床出血风险、恢复巨核细胞正常造血、提升血小板至30×10⁹/L以上、不影响患者的生活质量。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：53岁

初始血小板水平：8×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：4天

表3 案例3随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为8×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板数量升高至246×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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周小芬教授

襄阳市中心医院副主任医师医学硕士

湖北省抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员

襄阳市血液病学会委员

2008年毕业于华中科技大学同济医学院，获医学硕士学位

襄阳市中心医院临床及教学工作，发表多篇SCI

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，周小芬教授认为：“治疗目标有：快速提升患者血小板计数至安全水平（≥30×10⁹/L）；稳定血小板计数，降低出血风险；提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：48岁

初始血小板水平：16×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 40mg qd

用药时长：4周

表4 案例4随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为16×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至80×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

MCC号REV2207523有效期2023-07-08