罗普司亭是全球首款长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），目前已获批用于既往治疗（皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除治疗）反应不佳的原发免疫性血小板减少症（ITP）成人和儿童患者、免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的再生障碍性贫血（AA）患者以及作为急性放射综合征（ARS）造血综合征的应急药物。同时，罗普司亭在化疗所致血小板减少症（CIT）患者中亦展现出良好的应用前景，且耐受性良好。2024 年 4 月，国内研发的首个罗普司亭生物类似物——罗普司亭 N01 获得国家药品监督管理局的上市批准，其具有与罗普司亭原研药相似的质量、疗效和安全性，其上市有望为中国患者带来更多的治疗选择，并减轻患者经济负担。

为进一步规范临床合理、有效、安全地应用罗普司亭，中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会和白血病专家委员会组织专家结合相关临床研究数据、国内外权威指南和临床实践，制定了《罗普司亭临床合理应用专家共识》（以下简称“《共识》”），并于近期正式发布。在《共识》发布之际，我们特邀华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授介绍本《共识》的影响及分享其团队在ITP研究中取得的创新性成果。

近期，《罗普司亭临床合理应用专家共识》正式发布，您作为主审专家之一，同时也是中华医学会血液学分会血栓与止血学组组长，能否谈谈这一共识的发布对于提升血栓与止血领域，尤其ITP的诊疗水平和患者获益有何积极意义？

胡豫教授：

《罗普司亭临床合理应用专家共识》的正式发布可以为临床合理使用罗普司亭提供规范指导，造福更多患者。

首先，共识的发布为临床医生提供了关于罗普司亭这一创新药物的全面、权威的用药指导。罗普司亭作为长效TPO-RA，在ITP的二线治疗中展现出了显著的疗效和安全性。共识详细阐述了罗普司亭的作用机制、适应症及临时应用注意事项等关键信息，有助于临床医生更加科学、合理地使用该药物，从而提高治疗效果，减少不良反应的发生。

其次，共识的发布有助于推动ITP诊疗的规范化进程。ITP临床表现和病情进展具有较大的个体差异。因此，制定统一的诊疗规范和用药指南，对于提高ITP的整体诊疗水平具有重要意义。共识的发布，促进了不同医疗机构之间诊疗经验的交流与分享，有助于形成更加规范、统一的ITP诊疗体系。

此外，随着医学研究的不断深入和新技术的不断涌现，ITP的诊疗手段也在不断更新和完善。共识的发布，不仅总结了当前罗普司亭在ITP治疗中的应用经验和研究成果，还提出了未来研究的方向和重点，有助于推动ITP诊疗领域的持续进步和发展。

据悉，您团队近期注册了一项罗普司亭 N01的 ITP-002研究，能否请您介绍下这项研究，以及在您看来，罗普司亭 N01相比既往的ITP治疗药物，能多为患者带来哪些获益？

胡豫教授：

ITP-002研究是一项单臂多中心研究，关于糖皮质激素联合丙种球蛋白及罗普司亭N01治疗初治重症ITP的研究。主要评价指标是治疗30天的总有效率，目前尚处于患者招募阶段。我们之所以选择研究罗普司亭 N01联合治疗方案，是因为它相比既往的ITP治疗药物具有以下优势：

01

首先，罗普司亭N01是国内研发的首个罗普司亭生物类似物。研究显示，其升板有效性和持续性与原研药基本一致：24周产生持续血小板反应的受试者比例，高达61.8%（原研药为61%）；24周内出现血小板反应的周数，为15.9周（原研药为13.8周）1。

02

其次，罗普司亭N01在便利性与可及性、提高生活质量方面更具优势：患者每周仅需给药一次2，这极大地提高了治疗的便利性和患者的依从性。另外，罗普司亭在症状、心理、社会活动、总体生活质量等方面表现出显著的改善。同时，罗普司亭N01由我国自主研发，可及性较佳。

03

最后，罗普司亭N01表现出了良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，罗普司亭N01组的主要不良事件发生率与安慰剂组相当，大多数均为轻度至中度1。

专家介绍

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胡豫教授

武汉协和医院

华中科技大学血液病学研究所所长

教育部生物靶向治疗重点实验室主任

中华医学会血液学分会候任主委

中华医学会内科学分会常委

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国医院协会副会长

国际血栓与止血学会教育委员会委员

中华血液学杂志副主编

临床内科杂志/临床血液学杂志/临床急诊杂志主编

中国医院管理副主编 / 中华医院管理杂志编委

Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis 副主编

国家杰青、长江特聘

全国教书育人楷模

全国优秀医院院长

中国医院管理突出贡献奖

国家科技进步二等奖

全国创新争先奖章

何梁何利基金奖

参考文献

1. Kuter DJ, et al. Lancet. 2008 Feb 2;371(9610):395-403.

2. 注射用罗普司亭N01说明书.