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色素性视网膜炎是一种神经退行性眼病，全球患者超过200万人。过往研究发现70多个基因突变可导致色素性视网膜炎，但目前获批的治疗方法十分有限。近日，代号为MCO-010的药物获FDA授予快速通道资格，用于治疗色素性视网膜炎。

什么是色素性视网膜炎？

色素性视网膜炎是一种具有遗传倾向的进行性眼病，多双眼发病，起病年龄在10~20之间，青春期情况加重，至40~50岁后失明，部分患者可合并听力障碍。可能的症状包括：

1.早期夜盲，以后逐渐加重，白天视力正常或稍有下降。

2.边视野呈向心性缩小，似井底观天，患者行走困难。

3.视乳头萎缩。

4.视网膜血管狭窄。

5.视网膜赤道部有色素沉着。

6.视网膜电流图呈低波型或无波型。

FDA批准MCO-010快速通道资格获，用于治疗色素性视网膜炎

近日，代号为MCO-010的药物获FDA授予快速通道资格，用于治疗色素性视网膜炎。MCO-010在27名色素性视网膜炎患者中的RESTORE临床试验的基线数据预计将在2023年上半年发布。

此外，相关机构最近完成了MCO-010第2阶段STARLIGHT临床试验的登记，用于治疗因Stargardt病（黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着）导致的晚期视力丧失患者，预计2023年上半年将公布六个月的研究数据。

相关人员表示：“FDA决定授予MCO-010快速通道资格，强调了MCO-010对于解决严重未满足临床需求的重要性，并验证了其作为色素性视网膜炎疾病有效治疗的潜力。”

参考资料：Retinitis pigmentosa treatment receives fast track designation.2022-10-11.https://www.healio.com/news/ophthalmology/20221011/retinitis-pigmentosa-treatment-receives-fast-track-designation