2023年8月9日，美国食品药物监督管理局（FDA）批准普拉替尼(pralsetinib)用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。2020年9月4日，依据ARROW研究中114例患者的初步ORR和DOR结果，普拉替尼获得FDA加速批准的适应症。基于该研究中新增的123例患者及额外25个月的随访数据，FDA将加速批准转为常规批准。

研究简介

ARROW研究（NCT03037385）是一项多中心、开放标签、多队列试验。共纳入237例局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者。入组患者接受普拉替尼治疗，直到疾病进展或出现毒性不可耐受。研究的主要疗效终点为盲法独立审查委员会（BIRC）确定的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。

结果显示，在107名未接受治疗的患者中，ORR为78%（95%CI：68%，85%），中位DOR为13.4个月（95%CI：9.4，23.1）；在130名既往接受铂类化疗的患者中，ORR为63%（95%CI：54%，71%），中位DOR为38.8个月（95%CI：14.8，不可估计）。

安全分析显示，最常见的不良反应（≥25%）为肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳、水肿、发热和咳嗽。

推荐剂量

FDA推荐普拉替尼的剂量为400 mg，每日2次，空腹口服（服用前至少2小时，且服用后至少1小时禁食）。