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异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的唯一治愈手段。MDS患者具有异质性。最新版WHO骨髓肿瘤分类认为，高危MDS和骨髓增生异常相关AML是相关的疾病实体。移植前达到血液学缓解在高危MDS和骨髓增生异常相关AML患者中的价值尚不清楚。2023年EHA大会上，有研究者报告了allo-HSCT在高危MDS患者中的单中心真实世界数据结果。

研究方法

该研究旨在报告高危MDS患者接受造血干细胞移植（HSCT）的长期结局，包括总生存期（OS）、无事件生存期（EFS）、非复发死亡（NRM）率和复发。确定可能预测移植后临床结果的患者、疾病和治疗参数。为指导HSCT候选人的选择和预处理方法提供参考依据。

研究结果

回顾性分析2010-2022年期间118例接受HSCT治疗的高危MDS患者。中位随访时间为28个月（表1）。采用单因素回归分析（表2）和正/反向逐步回归分析选择多因素Cox比例风险回归分析的参数（表3）。

表1

表2

表3

OS与IPSS-R细胞遗传风险类别显著相关（HR 1.58，p=0.0008；图1a），但没有骨髓母细胞浸润（HR 1.03，p=0.22；图1b）。这可以归因于复发的可能性增加，而不是NRM（表1，表2）。HSCT前接受阿扎胞苷治疗可预测复发（HR 3.03，p=0.006；图1c），并与OS降低相关（HR 1.64，p=0.36）。不匹配供者NRM有增加的趋势（HR 1.67，p=0.12）。

图1

研究结论

研究结果显示，细胞遗传风险是高危MDS患者HSCT后生存和复发的主要预后因素。分子遗传学（IPSS-M）的其他预后价值应在未来的研究中进一步研究。既往接受阿扎胞苷治疗没有显示出获益，但显著增加了复发风险。这可能与阿扎胞苷作用下MDS的克隆进化有关。骨髓母细胞浸润与复发风险无关。在该队列中，原始细胞增多的大多数患者接受了序贯预处理（FLAMSA方案），这可能补偿了原始细胞增多的不良影响。年龄、体能状态评分、合并症指数和移植年份与高危MDS患者移植后的存活率无显著相关性。供体来源是与非复发死亡率相关的唯一参数。需要前瞻性研究来确定高危MDS患者HSCT治疗前缓解的价值。