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急性前体B细胞淋巴细胞白血病（BCP-ALL）是一种进展迅速的白血病，临床表现为骨髓产生太多B细胞淋巴母细胞。Blinatumomab是BiTE（双特异性T细胞衔接器，bispecific T-cell engager）抗体药物，同时针对肿瘤细胞表面的CD19抗原和T细胞表面的CD3抗原。

最近，一项I/II期研究表明对于复发/难治性BCP-ALL儿科患者而言，blinatumomab单药治疗活性很好。

基于该项研究的结果，9月份美国食品药品监督管理局（FDA）加速审批了blinatumomab治疗费城染色体阴性的复发/难治性BCP-ALL儿科患者。

在blinatumomab获批之前，继发或复发/难治性BCP-ALL的儿童患者经联合化疗和移植治疗后，预后极差。在一项BCP-ALL成人患者研究中，blinatumomab单药方案使复发/难治性患者产生了43%的响应率。

该项I/II研究的第1阶段和第2阶段分别纳入了49名和44名儿童患者，年龄均小于18岁。主要终点是最大耐受量和前2个疗程内的完全缓解率。在该研究的第1阶段，4名患者发生了限制性毒性，3名患者发生了4级细胞因子释放综合症，1名患者发生了致命性呼吸衰竭。研究人员确定的最大耐受量为15 mcg/m²/d；第2阶段，头一周的剂量为5 mcg/m²/d，随后调整至15 mcg/m²/d。总共70名患者接受了推荐剂量的治疗，其中39%的患者在前2个疗程内达到了完全缓解，半数以上（52%）的患者达到了完全的最小残留病变响应（MRD）。随访2年后，27名对推荐剂量治疗后响应的患者中仍有4名患者保持了缓解。

研究人员说，Blinatumomab在整个年龄组中均表现出抗白血病活性，其中包括年龄小于2岁的患者以及存在不良遗传学特征的患者。亚组分析显示，基线时骨髓原始细胞小于50%的患者的完全缓解率为56%，而原始细胞大于50%的患者为33%；另外，2名费城染色体阳性的患者和1名低二倍性患者均产生完全缓解。

最常见的3级以上不良反应为贫血、血小板减少和低钾血症。

基于这项研究的结果，研究人员后续可进一步评估blinatumomab在儿童BCP-ALL治疗中的应用，包括首次复发的患者，以及存在明显MRD或不良遗传学所致治疗失败高风险的初治患者。

医脉通：Blinatumomab New Treatment Option for Pediatric B-Cell Precursor ALL.CancerNetwork.2016