血小板减少症（TCP）是一组外周血中血小板数量异常减少的疾病，不仅常见于血液科室，也见于肿瘤科、重症医学科等其他临床科室。其概念包括原发免疫性血小板减少症（ITP）、肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）等，若未得到规范化诊疗，可能增加出血风险，严重时可危及生命。基于此，医脉通特别邀请山东大学齐鲁医院侯明教授接受采访，就ITP研究热点及个体化治疗等发表真知灼见。

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医脉通：您长期深耕于TCP尤其是ITP领域，首先能否请您谈谈ITP诊疗领域目前有哪些热点探索方向？

侯明教授：目前ITP诊疗领域热点探索方向包括ITP特异性诊断方法和治疗优化两个方面。

就诊断而言，无论在国内还是国外，ITP仍然是临床排除性诊断，也是ITP诊疗面临的困境之一。ITP相对特异的实验室检查包括血小板糖蛋白特异性自身抗体检测、血清促血小板生成素（TPO）水平测定等，但这些检测手段受到技术瓶颈的制约或敏感性不足，目前还不能特异性诊断ITP。第八届TCP临床管理论坛上来自荷兰鹿特丹大学伊拉斯姆斯医学中心的Gerard Jansen教授提出了一种新的方法，收集和分析蛋白质组、基因组大数据，建立神经网络模型来识别ITP患者血小板的成熟度，判断患者的血小板减少原因（血小板破坏为主或生成减少为主），从而精准诊断、精准分层ITP，并进一步指导ITP治疗。

在治疗方面，患者经历一线治疗，在停药或减量后易复发，持续缓解率较低。为解决该问题，相关研究者主要从两个方面探索新的治疗方法：一是研发新药或在老药的原适应症以外开发ITP新适应症，二是探索多药（其作用机制互补）联合使用的有效性和安全性。国内近年来开展了多项研究，在国际重要会议或期刊上发表了研究结果，相比糖皮质激素单用，药物联合治疗ITP可以提高有效率，但仍有较多患者不能获得持续缓解。ITP患者的临床需求未得到完全满足，还需要我们继续探索。

医脉通：2020版中国成人ITP指南指出ITP患者需要进行个体化治疗，这对于治疗涉及的药物有怎样的要求？重组人血小板生成素（rhTPO）是一线紧急治疗唯一促血小板药物和二线优选药物之一，您觉得在个体化治疗中它扮演怎样的角色？

侯明教授：ITP治疗不仅强调遵循指南共识进行规范化治疗，而且要考虑到每位患者的异质性，譬如根据ITP发病机制进行分层，同时兼顾患者意愿，关注患者健康相关生活质量，进行精准化、个体化治疗。rhTPO是一款国产原研升板药物，药物上市以来积累了大量的循证医学证据和真实世界经验，其疗效优势和良好的安全性均得到了充分验证。总之，rhTPO有着巨大的治疗前景，随着个体化治疗概念的普及，rhTPO有望在ITP领域发挥更大作用。

医脉通：rhTPO在国内上市已经十八周年，能否请您谈谈这样经典深受临床信赖的药物如何在临床中既坚持规范化治疗又积极探索创新方案？

侯明教授：经过十八年真实世界的应用，rhTPO充分展示了在TCP领域的有效性和安全性。目前主要用于ITP一线紧急治疗和后线的优选治疗甚至化疗所致血小板减少症（CIT）的二级预防治疗。多项研究证实rhTPO诱导产生中和性抗体的发生率极低，这无疑给临床用药提供了更多安全性保障。另外，在规范基础上，遇到疑难患者，应考虑及时调整治疗手段，譬如尝试使用新型治疗方案，如联合方案等。

医脉通：作为国产原研药的代表，您觉得rhTPO未来能从哪些方向取得进一步突破？

侯明教授：rhTPO除提升血小板计数之外，在动员造血干细胞、促进造血干细胞归巢方面也有应用潜力，这是未来探索的热点方向。同时，rhTPO对心肌细胞、神经细胞有一定保护作用，这种具有临床价值的药理作用也值得我们深入探讨。rhTPO上市18周年只是刚成年，未来还有很大的进步空间，其潜力是无限的，期待相关研究者进一步挖掘，将其应用价值运用在更多患者中，推动人类健康事业的发展。

侯明教授

山东大学齐鲁医院主任医师、教授（二级岗）、博导

泰山学者特聘专家、卫生部及山东省突贡专家、政府特贴

山东省血液免疫学重点实验室主任

山东省血液系统疾病临床医学研究中心主任

国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任

ITP国际工作组指南制定专家组成员

ASH资深会员、APSTH执委

中华医学会血液学分会常委

中国病理生理协会实验血液学会常委

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国生理学会血栓与止血专业委员会副主委