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2019年5月31日至6月4日，一年一度的全球肿瘤领域盛会——美国临床肿瘤学会（ASCO）年会于芝加哥召开。本次大会汇集了世界各地血液肿瘤领域的知名专家，分享最前沿的研究进展，探讨最新的临床试验结果。在ASCO口头报告会场，一项随机II期临床试验似乎有了新的发现，让我们一睹为快吧。

研究背景

无论采用何种治疗，老年急性髓系白血病（AML）患者的预后都很差。 CX-01是一种低抗凝血肝素衍生物，可维持肝素的功能进而改变CXCL12 / CXCR4通路、P选择素、细胞外组蛋白和血小板因子4的活性。一项针对CX-01联合标准治疗方案治疗AML患者的初步研究结果显示完全缓解（CR）率为92％（如下图）。

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此研究在新诊断的老年AML患者中进行了相同联合治疗方案的随机、剂量探索性研究。

研究方法

主要入组条件包括：新诊断的AML（非APL）患者，≥60岁；允许继发性AML患者入组；ECOG评分0-2分；EF≥45%且器官功能足够耐受治疗；除外凝血功能异常和需要抗凝的患者。

共有76名患者入组，随机分配至3个治疗组（如下图）。获得CR的患者继续接受包含至多3个周期中剂量阿糖胞苷(1000 mg/m²/12h ，第1、3、5天)的巩固治疗，在3个治疗组中联合或不联合相同剂量的CX-01。CX-01 4mg/kg推注后持续静脉输注直至化疗结束。

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研究的主要终点为CR率和CRi率、CX-01联合化疗时不同剂量的安全性和耐受性，次要终点为EFS和OS。

研究结果

75名接受治疗的患者中有66名可评估疗效。10名患者未纳入评估，其中6名患者撤消了知情同意书，3名患者批准入组后使用了米哚妥林，1名患者第21天由于肝窦栓塞性疾病死亡。研究结果基于可评估患者而不是意向治疗患者。各治疗组的基线特征相似（如下图）。

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第3组患者的总体CR率（CR + CRi）最高，为89％；而第1组和第2组分别为58％和50％（如下图）。

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生存分析显示，与第1组相比，第3组的无事件生存率（EFS）有显著提高，而OS有改善趋势（如下图）。第1组和第2组在EFS和OS上具有可比性。在第2组和第3组中，CX-01耐受性良好，没有出血事件的增加。

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结论

CX-01用于治疗新诊断的老年fit AML患者的CR率和EFS令人鼓舞，这表明CX-01或许可以增强AML标准诱导治疗的疗效。还需要一项随机研究来证实这一发现。

临床试验信息：NCT02873338

医脉通编译整理自：A randomized phase II trial of CX-01 with standard therapy in elderly patients with acute myeloid leukemia (AML). Presented at: ASCO Annual Meeting; May 31-June4, 2019; Chicago, IL.; Abstract 7001.