导读

在Nature子刊近来刊载的一篇文章中，PIONEER联盟使用大数据回答了目前前列腺癌领域存在哪些尚未解决的重大问题。发现问题，研究者及临床医生才能正确分析和努力解决问题，并最终改善前列腺癌患者的临床管理。

研究背景

前列腺癌是欧洲男性中最常见的癌症，也是全球第五大癌症死亡原因，每年新增死亡人数超过375,000人。前列腺癌自然病程相对较长，但患者的结局受疾病特征和个体特征影响存在较大的异质性。前列腺癌的临床管理目前已经取得了许多进展，但对于不同阶段的前列腺癌患者来说，最适合的治疗方案仍然存在一些问题，需要进一步的研究，以改善所有阶段患者的肿瘤控制和生存，并最大限度地减少治疗对健康相关生活质量的不利影响。

PIONEER是由来自欧洲9个国家的37个私营和公共利益攸关方组成的欧洲前列腺癌大数据卓越网络，其总体目标是通过释放大数据的潜力，提供前列腺癌管理的高质量证据，以改善欧洲的健康结果和医疗保健系统。近来，PIONEER联盟发起了一项研究优先级排序工作，旨在确定前列腺癌领域未解决的重大问题。PIONEER联盟首先从学术和行业专业人士以及患者的角度确定了重要的前列腺癌证据缺口，然后使用改良德尔菲法就优先研究问题清单达成了共识。

研究方法

PIONEER联盟基于改良德尔菲法对前列腺癌两大利益相关群体——医务人员（HCP）和患者展开了两轮调查，在共识过程关键问题的确定方面，PIONEER联盟参考了欧洲泌尿外科协会（EAU）前列腺癌指南小组成员和其他前列腺癌关键意见领袖的建议。参与者被要求考虑“回答所提问题对改善前列腺癌患者的诊断和治疗结果有何影响”，并在1（不重要）到9（非常重要）的尺度上对这些问题进行评分。研究人员在两个利益相关群体中计算了将每个拟议问题评分为“至关重要”的参与者的比例，并基于这一比例对问题进行优先级排序。

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图1 研究流程图

研究结果

最终，HCP和患者两大利益相关人群就优先研究问题清单达成共识。PIONEER联盟呼吁专家、临床医生、患者及研究人员共同努力回答这些问题，填补这些领域的空白，以改善前列腺癌患者的临床管理。

Q1：在适合主动监测的前列腺癌患者中，影响患者预后的肿瘤相关特异性因素和患者特异性因素有哪些？

Q2：接受保守治疗（即谨慎等待）的前列腺癌患者的自然病史如何，合并症和预期寿命对长期结局的影响如何？

Q3：无论风险分层，致命性疾病和非致命性疾病患者的区别是什么？

Q4：对于初次治疗后复发的前列腺癌患者，我们应该在什么时候进行治疗，哪些是最有效的治疗方法？

Q5：哪些患者群体从前期化疗中获益最多？在实际的生活实践中，化疗的副作用有哪些，对生活质量有何影响？在初次治疗后复发的患者亚组中，化疗的获益是什么？

Q6：不同治疗方法（开放、腹腔镜、机器人手术加或不加淋巴结清扫、近距离放射治疗、不同形式的外照射放射治疗）之间的副作用或局部问题（包括需要的二次或姑息治疗）的发生率如何比较，以及哪些患者特异性因素与这些不利的次要终点有关？

Q7：在前列腺癌管理中，特别是在筛查环境中，确定患者的遗传风险有什么临床获益？

Q8：哪些患者可从不同的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）治疗方案中获益？

Q9：在诊断为（寡）转移性前列腺癌的患者中，局部治疗的疗效如何？

Q10：如何对可用的治疗方案进行排序，以便在个别患者和特定环境中实现缓解和最佳结果？

研究结论

PIONEER开展了一项国际多利益攸关方共识，以确定前列腺癌领域最重要的问题并确定其优先级。由两大利益相关群体（HCP与患者）确立的前列腺癌十大集中在4个特定主题：不同疾病阶段患者治疗或诊断工具的比较；治疗和护理路径的时机；比较不同治疗方法之间的不良反应或患者的遗传特征；以及对患者类型和风险特征的了解。回答这些问题将提高前列腺癌患者的临床管理水平。