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2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会于当地时间9月9日-13日在巴黎召开。9月10日，血液肿瘤口头报告专场（Proffered Paper session）上，多项研究结果公布。上海市第六人民医院常春康教授团队应用抗CD47单克隆抗体Lemzoparlimab联合阿扎胞苷治疗新诊断高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者，其疗效和安全性如何，让我们一起看看相关II期研究的初步结果。

研究方法

未经治疗的IPSS-R中危或高危MDS患者每周接受30mg/kg的Lemzoparlimab（静脉注射），以及每周期第1-7天接受75mg/m²的AZA（皮下注射；28天为一个周期）。主要终点为完全缓解（CR）率。

研究结果

截至2022年3月31日，入组53例患者，患者基线特征见图1。

图1

在接受初始治疗≥4个月的29例疗效可评估患者中，总缓解率（ORR）为86.2%，CR率为31%。在接受初始治疗≥6个月的15例疗效可评估患者中，ORR为86.7%，CR率为40%（图2）。中位随访3.7个月，中位至缓解时间（TTR）为1个月，中位至CR时间（TTCR）为2.7个月。截至数据截止日期，27/33例患者仍在接受治疗，最长的缓解持续时间（DOR）约为10个月。

图2

随着时间的推移，大多数患者的血红蛋白（HgB）和血小板（PLT）水平显著改善，并伴有输血频率和输血量的减少。29例患者在基线时为输血依赖者，治疗后9例（31.0%）摆脱输血依赖，在24例红细胞输注依赖者中，8例（33.3%）摆脱依赖。

在安全性方面（图3），最常见的任何级别和≥3级“治疗期”不良事件（TEAE）为血液学事件，3/4级贫血占39.6%。5例（9.4%）患者发生输注相关反应，均为1/2级。6例（11.3%）患者发生TEAE导致治疗中断。3例（5.7%）患者发生5级TEAE，包括肺炎、急性冠状动脉综合征、代谢性酸中毒（各1例），1例肺炎与研究药物有关。

图3

对经过≥3个治疗周期后达到CR患者治疗前和治疗后的骨髓样本进行配对用于二代测序评估，突变负担显著降低的基因包括TP53、TET2、RUNX1、ASXL1、U2AF1和SF381（这些基因与MDS预后不良有关）。56%的CR患者达到MRD阴性。

研究结论

Lemzoparlimab与AZA联合治疗具有良好的耐受性和疗效，对所有患者的随访仍在进行中。研究者计划在HR-MDS患者中进行一项随机III期试验。

参考来源：Z. Xiao, et al. 2022ESMO. Abstract#617O.