布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂的问世极大地改善了B细胞恶性肿瘤患者的预后，开启“chemo-free”时代。更令人欣喜的是，中国创新药的循证之旅一路奏凯，在国际顶级学术舞台不断发出令人振奋的中国最强音。2023年12月9日-12日，第65届美国血液学年会（ASH）在美国圣地亚哥（San Diego）以线下结合线上的方式举行，公布了多项学术成果。值此之际，医脉通诚邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授结合研究结果及临床经验，解读当前BTK抑制剂研究进展及相关中国创新药的亮眼表现，以飨读者！

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医脉通：BTK抑制剂相关研究如火如荼，可否简要介绍今年ASH发表的BTK抑制剂相关的整体研究进展情况？

马军教授 BTK是治疗B细胞恶性肿瘤的重要的靶点之一，目前，在血液肿瘤治疗领域，已有六种BTK抑制剂获批上市，仍有很多BTK抑制剂处于研发阶段，有望在未来获批上市。而在中国大陆，目前已经批准了伊布替尼、泽布替尼、奥布替尼和阿可替尼等四种BTK抑制剂上市。今年BTK抑制剂捷报频传，不断拓展适应症，其中泽布替尼新增新诊断的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和新诊断的成人华氏巨球蛋白血症（WM）等两种适应症，未来将惠及更多的患者。

在本次ASH年会中，全球已获批上市的BTK抑制剂相关的摘要共计101篇，包括27篇口头报告、74篇壁报，由中国专家牵头发布的口头报告和壁报分别有1篇和16篇，其中约半数均为泽布替尼相关的摘要，共计7篇。在所有泽布替尼入选的摘要中，不乏引人瞩目的重要研究，如ALPINE研究长期扩展数据将以口头报告形式展示。中国自主研发的泽布替尼目前已成为国际化药物，除在中国获批上市外，在美国以及欧洲和亚洲等多个国家也已经获批上市，今年的收入将达到10亿美金，大有可观。在此，也祝贺我们的民族企业取得如此成就。

医脉通：近年来，中国创新药正在逐渐走向世界舞台。您如何评价国内自主研发的BTK抑制剂近年来所取得的成绩？

马军教授 泽布替尼和奥布替尼是我们国产创新的第二代BTK抑制剂，在本次ASH中表现亮眼，分别有18篇和10篇摘要入选，再次向世界发出了响亮的中国声音。

国产创新的第二代BTK抑制剂循证医学证据确切，疗效及安全性较好，耐药风险较低，已经被纳入了CSCO指南，获得了很高的使用认同率，并且也已经被纳入医保，目前正以全球最便宜的价格惠及中国患者。

不仅仅是BTK抑制剂，其他中国的创新药，比如新型的BCL-2抑制剂、ADC、双抗、单抗也在国际舞台上发光，我相信中国的创新药势不可当，未来可期，我们一定会达到世界创新药的第二梯队，甚至达到第一梯队。我们现在仍处于创新药的春天，还要走很长的路才能到达收获的秋天。

医脉通：在您看来，未来BTK抑制剂的潜在研发方向有哪些？您对中国创新药有何指导和期待？

马军教授 首先，在药物层面上通过持续创新结构及机制，改良BTK抑制剂的理化性质及靶点选择性，减少耐药问题，从而让患者活得更长，提高临床治愈率；其次，在证据层面上不仅需要高质量的随机对照研究证据，还需要更多的高质量真实世界研究证据，这两种研究的结合是必不可缺的；最后，在实践层面上国内团队要和国际团队相互结合，不断创新。坚持和ASH、ASCO、EHA、JSH、新加坡以及澳大利亚血液学会等国际组织共同合作，让中国既便宜又好用的创新药惠及国外患者，对世界做出属于中国的贡献。

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马军教授

主任医师，教授，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

亚洲临床肿瘤学会副主任委员

中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员

国家卫生健康委能力建设与继续教育中心淋巴瘤专科建设项目专家组组长

白血病·淋巴瘤杂志总编辑

原中国临床肿瘤学会（CSCO）主任委员

原中华医学会血液学分会副主任委员