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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发⁵，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁶。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

程韵枫教授、宋斌教授、黄琨教授、杨冠群教授

程韵枫教授

复旦大学附属中山医院博士生导师

浦江人才上海市优秀学术带头人

中华医学会血液分会血栓与止血学组委员

中国老年医学会血液分会委员

上海医学会分子诊断分会委员兼秘书

上海免疫学会血液免疫专业委员会委员

中华医学会上海血液分会实验诊断学组副组长

中国医疗保健国际交流促进会分子诊断分会委员

中国医药生物技术协会基因检测技术分会副主任委员

中国病理生理学会实验血液学专业委员会血管生物学组委员

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，程韵枫教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板至安全水平、降低出血风险、改善患者的生活质量、减少药物的不良反应。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：女

年龄：40岁

初始血小板水平：8×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg 4d

用药时长：1周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为8×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板计数升高至130×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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宋斌教授

十堰市太和医院血液内科副主任硕士生导师

湖北省临床肿瘤学会血液肿瘤专委会委员

湖北省抗癌协会血液肿瘤MDS/MPN学组委员

意大利锡耶纳大学医院访问学者

SCI及中文核心期刊发表论文20余篇

主持或参与多项国家、省级科研项目

主编专著1部，专利2项

专家观念

针对ITP的治疗目标，宋斌教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板至安全范围、减少出血风险，治疗药物方便患者使用，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：男

年龄：20岁

初始血小板水平：20×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 10mg qd

用药时长：4周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为20×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板数量升高至62×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

黄琨教授

张家港市第一人民医院血液科主任主任医师

张家港市医学会血液分会副主任委员

江苏老年医学会血液分会委员

江苏省研究型医院血栓止血分会会员

苏州医学会血液学分会MDS/MPN工作组副组长

临床工作多年，有丰富的临床经验

在国内外期刊上发表多篇文章

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，黄琨教授认为：“ITP患者的治疗目标为提升患者的血小板水平、降低患者的出血风险、改善患者的生活质量、停药后血小板仍能保持稳定。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：女

年龄：51岁

初始血小板水平：18×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 12mg

用药时长：4周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为18×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板计数升高至110×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

杨冠群教授

常熟市第一人民医院血液科副主任医师

上海交通大学医学院硕士

江苏省医学会血液学分会第九届委员会红细胞疾病学组成员

江苏省研究型医院学会贫血分会青年委员

江苏省研究型医院学会干细胞移植和免疫治疗委员会成员

苏州医学会血液分会MDS/MPN工作组成员

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，杨冠群教授认为：“需考虑是否需要更换其他一线药物，或尝试直接使用二线药物。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：女

年龄：44岁

初始血小板水平：21×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙琥珀酸钠 40mg

用药时长：4周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为21×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板计数升高至115×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV22072437有效期2023-07-28，资料过期，视同作废。