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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁴。

图1 应用糖皮质激素的常见禁忌

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；

③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；

④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：姚建新教授、宋斌教授、董红娟教授、杨冠群教授

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姚建新教授

常熟市第二人民医院血液科主任

常熟市医学会第七届理事会血液科专业委员会副主任委员

常熟市医学会血液专业委员会副主任委员

多年从事血液内科临床及教学科研工作，擅长血液系统各类疾病的诊治，获市级科技奖3项

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，姚建新教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、降低出血风险，改善生活质量。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：男

年龄：57岁

初始血小板水平：21×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 8mg qd

用药时长：1周

表1 案例1随访及疗效评估记录

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注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

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图2 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为21×10⁹/L，经过6周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至101×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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宋斌教授

十堰市太和医院血液内科副主任硕士生导师

湖北省临床肿瘤学会血液肿瘤专委会委员

湖北省抗癌协会血液肿瘤MDS/MPN学组委员

意大利锡耶纳大学医院访问学者

SCI及中文核心期刊发表论文20余篇

主持或参与多项国家、省级科研项目

主编专著1部，专利2项

专家观念

针对ITP的治疗目标，宋斌教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板至安全范围、减少出血风险，治疗药物方便患者使用，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：男

年龄：57岁

初始血小板水平：22×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 5mg

用药时长：4周

表2 案例2随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图3 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为22×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至60×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

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董红娟教授

西京医院血液科副主任医师

中国抗癌协会会员

陕西省保健学会血液病专业委员会青年委员会常务委员

陕西省抗癌协会血液学专业委员会青年委员

陕西省抗癌协会造血干细胞移植专业委员会青年委员

主持省级、校级基金共3项，参与国家自然科学基金多项

专家观念

对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，董红娟教授认为：“激素联合TPO-RA可尽快提升血小板，降低出血风险，减少激素的副作用，使血小板持续稳定在安全水平。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：女

年龄：32岁

初始血小板水平：13×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：醋酸泼尼松 50mg qd

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图4 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为13×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至108×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109/L，且无出血表现。

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杨冠群教授

常熟市第一人民医院血液科副主任医师

上海交通大学医学院硕士

江苏省医学会血液学分会第九届委员会红细胞疾病学组成员

江苏省研究型医院学会贫血分会青年委员

江苏省研究型医院学会干细胞移植和免疫治疗委员会成员

苏州医学会血液分会MDS/MPN工作组成员

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时，考量的因素有哪些方面，杨冠群教授认为：“需考虑是否需要更换其他一线药物，或尝试直接使用二线药物。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：47岁

初始血小板水平：24×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙琥珀酸钠 40mg qd

用药时长：2周

表4 案例4随访及疗效评估记录

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注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）

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图5 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为24×10⁹/L，经过6周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至105×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.

6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.

MCC号REV2207523有效期2023-07-08