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治疗血友病A的半衰期延长药物

Paul Giangrande陈述了Pathfinder 2试验的3期分析结果，研究了N8-GP——新重组的糖基聚乙二醇化FVIII治疗先前经治疗的年龄>12岁的严重血友病A患者的疗效。175名患者接受N8-GP作为预防疗法（50单位/kg/4天），12名患者发生出血时接受按需治疗。患者治疗21个月，预防组和按需治疗组中位年度出血率分别为1.3和30.9，预防组有40%的患者未出现出血症状。只有1/186名患者接受FVIII抑制剂治疗。

Maria Elisa Mancuso陈述了非盲、随机LEOPOLD I试验的结果，这项试验研究了重组因子VIII药物BAY81-8973的疗效。先前经治疗的严重血友病A患者（年龄：12-65岁）接受FVIII治疗≥150天，患者接受BAY81-8973预防法（20–50 IU/kg）2-3次/周，共12个月。18名患者每周治疗两次，44名患者每周治疗三次。

每周治疗两次的患者和每周治疗三次的患者中位年度出血率分别为1.0和2.0。不同探索性亚组分析显示，前6个月的出血率比后6个月的出血率频繁，接受小剂量（20–30IU/kg）治疗的患者年度出血率为2.3，高于接受35–50IU/kg剂量治疗的患者出血率（1.0）。

手术和出血

一个持续的临床问题是，直接口服抗凝剂进行手术的患者最理想的围手术期过程是什么。Sam Schulman陈述了一项检测达比加群治疗接受计划性侵袭性手术的患者研究结果。手术之前的最后一个的剂量达比加群时间是根据肌酐酸清除率和手术相关出血风险确定的。重新进行达比加群治疗是依据手术的复杂性和出血并发症的影响预先设定的。

研究纳入542名患者，324名在手术中有标准出血风险，218名出血风险增加。大多数患者在手术之前的24小时或48小时停止使用达比加群，手术之后中位1天（范围0-2天）重新使用达比加群。10名患者发生大出血（1.8%[95% CI 0.7–3.0]），28名患者发生轻度出血事件（5.2%[95% CI 3.3–7.0]），显示达比加群停药并在手术时重新使用是安全的。

BRIDGE研究检测了需要在选择性手术中中断华法林治疗的心房颤动患者是否需要小分子量肝素进行桥接抗凝。ThomasOrtel陈述了这项随机、双盲、空白对照试验结果。这项研究纳入1884名患者，950名分配不接受桥接治疗，934名接受桥街治疗。主要预后是动脉血栓栓塞和大出血。

研究者发现，两组动脉血栓栓塞的发生率无差异。桥接组的大出血发生率高于非桥接组（3.2%vs 1.3%；相对风险0.41[95% CI 0.2–0.78]）。因此研究者认为在手术中去除桥接抗凝作用是安全的。

最后，Giuseppe Camporese陈述了随机、空白对照、双盲、3期ERIKA试验结果，这项试验检测了利伐沙班能否预防膝关节镜检查后的静脉血栓栓塞（VTE）。患者随机分配至利伐沙班组（10mg/天）或安慰剂组治疗7天。试验共纳入241名患者，利伐沙班组122名，安慰剂组119名。利伐沙班组死亡率、有症状VTE和无症状近端深静脉血栓累积发生率为0.8%，安慰剂组为6.1%。未发生大出血，表明利伐沙班有助于预防手术中的VTE。

Caplacizumab治疗TTP

TITAN 3期研究的研究者检测了抗血管性血友病因子纳米抗体caplacizumab治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。这项试验的主要终点是确定血小板反应（≥150000/L，48小时后确定）的时间。

36名患者随机分配至caplacizumab组，安慰剂组39名。在血浆置换之前静脉注射caplacizumab或安慰剂，随后，血浆置换之后每天皮下注射10mg药物或安慰剂，最后一次血浆置换后持续30天。Caplacizumab组和安慰剂组的中位血小板反应时间分别为2.97天和4.79天。

医脉通编译自：ISTH 2015 Congress. Lancet. 2015.8