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FDA扩充了来那度胺联合地塞米松现存的适应症——包括新诊断多发性骨髓瘤患者。

这一联合疗法于2006年6月被FDA批准用于治疗至少接受过一种疗法的多发性骨髓瘤患者。

副主席Mohamad Hussein博士评论道，这一扩充适应症的重要性是源于诊断时多发性骨髓瘤患者达到更好的、耐受的和持久的缓解这一最好预后的事实。

“这一批准为医疗健康提供者和患者提供了一种口服免疫调节剂，其缓解率高且安全性极好。”他对医景医学新闻说，“另外，持续进行这种疗法可增加缓解的持续时间，由此改善生活质量和总生存期。”

美国的一些内科医生一直使用来那度胺作为一线药物，即使当时来那度胺还未得到FDA的正式批准，达纳法伯癌症研究所的临床项目负责人和临床研究主任PaulRichardson博士解释道。“但是，我相信来那度胺会改变治疗规范，因为虽然我们一直将其作为一线疗法使用，但是现在FDA已经批准了这一用途。”

他对医景医学新闻说：“这一批准强调了来那度胺在这种情况下的疗效。”

Richardson 博士解释道：“多发性骨髓瘤的治疗随着沙利度胺的出现而改变了，但是它的使用受毒性的限制。而来那度胺疗效更佳且毒性更小。”

欧盟最近批准了地塞米松联合来那度胺作为一线疗法，但是仅仅适用于不适合移植的患者。美国批准的适应症更加广泛，批准其用于治疗适合移植和不适合移植患者的一线疗法。

他说：“因此，这一联合疗法可用于所有可能获益的患者。”

这项批准的依据是3期研究的安全性和有效性结果，包括FIRST试验，这项试验通过初期分析评估了持续来那度胺疗法联合地塞米松直至疾病进展对比美法仑、强的松和沙利度胺（MPT）治疗18个月的疗效。

这项随机、非盲、三臂试验纳入1623名新诊断的不适合移植的患者。按照1:1:1将患者随机分为3组：（1）来那度胺+低剂量地塞米松，28天为一疗程，治疗至疾病进展（持续Rd）；（2）来那度胺+低剂量地塞米松，72周（18个疗程，Rd18）；（3）美法仑、强的松和沙利度胺，42天为一疗程，共72周（12个疗程，MPT）。

主要终点是持续Rd组与MPT组无进展生存期的对比。

实验结果显示，接受持续Rd的患者（25.5个月）无进展生存期显著长于接受MPT的患者（21.2个月；HR=0.72；P= 0.0001）。

根据2014年3月3日对总生存期的期中分析，持续Rd组的中位总生存期为58.9个月，而MPT组为48.5个月。与其它组相比，持续Rd组的死亡风险降低25%。

两种治疗方法的安全性相似，但是持续Rd组的继发性血液学恶性肿瘤的发生率低于MPT组。持续Rd组最常见的3或4级不良反应包括嗜中性粒细胞减少症（27.8%）、贫血症（18.2%）、血小板减少症（8.3%）、肺炎（11.3%）、虚弱（7.7%）、疲劳（7.3%）、背痛（7%）、低血钾症（6.6%）、皮疹（7.3%）、白内障（5.8%）、呼吸困难（5.6%）、深静脉血栓（5.6%）和高血糖症（5.3%）。

医学肿瘤学家Sarah Holstein博士评论道，尽管来那度胺/地塞米松不是治疗新诊断多发性骨髓瘤的新标准，但是这一疗法已经使用了很多年，显示来那度胺/地塞米松应继续使用直至进展的数据代表了我们怎样治疗新诊断患者的转变。

她对医景医学新闻说：“FIRST试验的最新结果显示来那度胺/地塞米松持续疗法治疗新诊断非移植候选患者疗效优于固定疗程的来那度胺/地塞米松疗法和其它疗法。因此，尤其是非移植候选患者，应接受来那度胺/地塞米松治疗直至进展，这代表了一种标准疗法。另外，来那度胺/地塞米松疗法可以作为纳入新诊断患者的临床试验新疗法的支柱。”

一些进行中的试验正在评估骨髓瘤以外的适应症，包括滤泡和弥漫性大B细胞淋巴瘤。

Hussein博士说：“来那度胺的独特性在于它能够协同增强其它药物的活性而不增加严重不良反应。比如，所有的单克隆抗体通过来那度胺增加ADCC活性而获得较好的缓解率和缓解持久性。”

“另外，通过添加来那度胺可增加蛋白酶体抑制剂的活性。我们非常期待联合其它新药能有益于短期和长期患者预后。”

医脉通编译自：Lenalidomide Now for Newly Diagnosed Multiple Myeloma Patients. Medscape. 2015. 2