血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种罕见的、严重的血栓性微血管病，以中重度血小板减少、微血管病性溶血性贫血（MAHA）、局部缺血和广泛的器官损伤（尤其是大脑、肾脏和心脏）为特征，主要由血管性血友病因子（VWF）裂解酶（也称为ADAMTS13）的严重缺乏引起。TTP可分为免疫性TTP（iTTP）和遗传性TTP（cTTP），其中，iTTP占大多数，曾称为获得性TTP（aTTP）。

2022年，中华医学会血液学分会血栓与止血学组发布了《血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南（2022年版）》，旨在为中国TTP的临床诊断和治疗提供循证依据，进一步规范临床诊疗。医脉通特邀苏州大学附属第一医院吴德沛教授对TTP的疾病现状以及TTP最新指南进行解读，以飨读者！

医脉通：中华医学会血液学分会血栓与止血学组发布了《血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南（2022年版）》，能否请您谈谈本次指南的制定对临床有哪些方面的价值？

吴德沛教授：2012年，阮长耿院士牵头曾组织专家撰写了第一部《血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国专家共识》，旨在规范化TTP的临床诊治，通过临床表现、实验室检查、诊断要点、治疗方案与原则、预后五个部分进行了阐述，帮助国内医生认识TTP，逐步规范TTP的诊断和治疗。但这部共识的发表距今已有近10年时间，国内外也更新了TTP的检查手段、诊断方法以及治疗方案，因此，国内临床需紧跟国际TTP诊疗进展，并结合中国实际情况，进一步提高国内TTP的诊治水平，这也是专家组撰写这部指南的初衷。

医脉通：对比于此前指南，您认为本次指南发生了哪些重要的变化，更新的依据是什么？

吴德沛教授：本次指南从发病机制、疾病概述、实验室检查、诊疗流程以及治疗手段等方面都做了相应的更新和补充，主要有以下几个方面：

第一，指南增加了PLASMIC评分。虽然ADAMTS13活性缺乏（＜10％）是TTP的特异性诊断标准，但国内众多医院无法常规开展ADAMTS13检测，或需要外送至其他检测中心完成，这不仅影响了患者诊断的及时性，也严重干扰了TTP患者的后续治疗。因此，指南推荐对于疑似TTP患者，可先行PLASMIC评分。已有研究证实PLASMIC评分在中国TTP患者中具有较高的诊断价值，在国内医院的研究中也得到了较好的验证。PLASMIC评分包括7项内容，检测结果在入院后的短时间内即可获得。对于评分达到中高危的患者，应迅速开展血浆置换，这对于及早改善病情非常有价值。

第二，本次指南增加了TTP的诊断流程图。与其他疾病的诊断流程图不同，TTP患者的诊断与治疗是同时进行的。对于疑似患者，在送检ADAMTS13活性、抑制物或IgG抗体的同时，即可开始血浆置换和糖皮质激素治疗。因此，该流程图更贴合TTP的诊疗过程，有利于指导临床医生的实际工作。

第三，本次指南对治疗方案有一定调整，对复发iTTP、缓解期cTTP及妊娠期TTP的治疗方案选择给出了相应推荐。例如iTTP缓解期患者如有妊娠需求，孕前应检查ADAMTS13活性；ADAMTS13活性低于10％，建议先行利妥昔单抗治疗，治疗结束至少6个月后再考虑妊娠；妊娠期iTTP患者建议密切监测ADAMTS13活性，一旦低于10％即开始血浆置换。

此外，指南的预后部分增加了一些新名词，除保留原有的临床缓解、临床复发等概念外，首次引入ADAMTS13缓解、ADAMTS13复发概念，强调了ADAMTS13测定在疗效评估和预后评估中的主要作用，也首次提出了难治性TTP的定义，以帮助此类患者及早开始足量利妥昔单抗治疗。

医脉通：请您谈谈TTP的疾病现状和治疗现状，以及存在哪些未被满足的需求？

吴德沛教授：国外资料显示，TTP年发病率为2～6/百万，女性与男性之比约为2∶1，高峰发病年龄为30～50岁。多数TTP患者发病急骤、病情危重，少数患者发病隐匿、临床表现不典型。炎症、感染、妊娠等是诱发TTP的常见原因。作为威胁生命的急重症，提高疾病意识、早期诊断和足够强度的治疗是挽救患者生命的关键。

尽管目前TTP的诊断和治疗已取得一定进展，但TTP仍然对医疗机构和患者构成了较大挑战。由于TTP的罕见性，大多数医疗机构在管理疾病方面的经验有限。此外，TTP的诊断方法如ADAMTS13测定在部分医院无法开展，需要转运到相应机构进行检测，且部分医院可能存在血浆短缺等问题，患者及时接受足剂量的血浆置换存在一定挑战。

医脉通：根据最新临床指南和治疗进展，能否请您谈谈TTP的治疗原则和治疗方法？

吴德沛教授：TTP多为急性发病，如不能及时治疗，死亡率高，临床上在中度或高度怀疑本病时即应尽快开始相关治疗。iTTP首选血浆置换治疗，并酌情联合使用糖皮质激素等。cTTP以替代治疗为主。

治疗性血浆置换适用于iTTP的治疗和临床中高度怀疑TTP时的初始紧急治疗。糖皮质激素可减轻炎症反应、保护器官功能、抑制自身抗体产生，主要适用于iTTP治疗。利妥昔单抗通过选择性耗竭B淋巴细胞而降低ADAMTS13抑制物或IgG抗体滴度，有效恢复血浆ADAMTS13活性。Caplacizumab可阻断VWF A1区与血小板糖蛋白GP1b结合作用，阻止血小板与VWF相互作用并防止微血栓形成、减少终末器官损害，在TTP发病早期使用可最大获益。国外多项研究证实，Caplacizumab可以降低患者死亡率、复发率，同时可节省血浆用量、减少住院时间，尤其是ICU的住院天数，这一新型药物的出现，为TTP的治疗带来了新的改变。此外，相应研究已证实硼替佐米、重组ADAMTS13等药物的疗效，未来临床可进一步积累研究证据。

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吴德沛教授

苏州大学附属第一医院血液科主任，主任医师，教授，博士生导师

国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任

江苏省血液研究所副所长

苏州大学造血干细胞移植研究所所长

第十三届全国政协委员

中华医学会血液学分会主任委员

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会副主任委员

《中华血液学杂志》总编辑

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