难治性免疫性血小板减少症（ITP）患者常发生严重的出血事件，且对各种治疗方法反应不佳。脐带间充质干细胞（UC-MSCs）具有较低的免疫原性和较强的免疫调节潜能，已被用于治疗多种自身免疫性疾病。为了探讨UC-MSCs治疗难治性ITP的安全性和有效性，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授团队进行了I期临床试验。

研究方法

筛选难治性ITP患者纳入研究，主要纳入标准：年龄18-60岁，ITP病程>6个月，血小板计数<30×109/L并伴有出血表现。

本研究包括两部分，剂量递增阶段：根据传统的3+3方案探索3个不同剂量组的安全性和有效性；剂量扩展阶段：进一步验证UC-MSC的最佳剂量。在剂量递增阶段以0.5×10⁶细胞/kg、1.0×10⁶细胞/kg和2.0×10⁶细胞/kg的剂量每周给药4次，在剂量扩展阶段以2.0×10⁶细胞/kg的剂量每周给药4次。在给药和随访期间评估并记录不良事件、血小板计数和出血症状。

研究结果

2019年11月至2022年8月，18例难治性ITP患者成功纳入本研究。12例患者被纳入剂量递增阶段，6例患者被纳入剂量扩展阶段。

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13例（13/18，72.2%）患者出现一种或多种治疗期间出现的不良事件（TEAE）。4例（4/18，22.2%）患者发生严重不良事件（SAE），包括消化道出血（2/4）、月经过多（1/4）和急性心肌梗死（1/4）。0.5×10⁶、1.0×10⁶和2.0×10⁶细胞/kg三组治疗后有效率分别为0.0%（0/3）、66.7%（2/3）和50.0%（6/12）。UC-MSCs治疗的总有效率为44.4%（8/18）。

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研究结论

UC-MSC输注治疗难治性ITP的总有效率为44.4%，不良反应轻微。