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2019年9月12-15日，由国际骨髓瘤学会（IMS）主办的第17届国际骨髓瘤研讨会（IMW）于美国波士顿召开，会议致力于促进多发性骨髓瘤和相关浆细胞疾病的最新突破性科学和临床交流。随着中国基础与临床医学飞速发展，中国学者在世界的舞台上逐渐崭露头角，越来越多的中国专家在国际会议上展现风采。上海交通大学附属新华医院郝思国教授，就中国抗BCMA CAR-T细胞疗法治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效和安全性在大会上进行了口头报告，报告内容整理如下。

研究背景

靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CT053）是用第二代CAR（结合了全人抗BCMA单链片段变体、4-1BB共刺激结构域和CD3-zeta信号传导结构域）进行遗传修饰的自体T细胞。在3个单臂、开放标记的试点I期研究（NCT03716856，NCT03302403和NCT03380039）中进行了CT053相关研究。

研究方法

18-79岁、既往治疗线数≥2的复发/难治性多发性骨髓瘤（rrMM）患者，在氟达拉滨/环磷酰胺治疗后接受1次单次CT053输注。研究的主要目标是安全性。不良事件（AE）按CTCAE 4.0标准分级。根据IMWG 2016评估肿瘤反应。

研究结果

共有24例患者接受治疗（NCT03302403，7例；NCT03380039，6例；NCT03716856，11例），中位年龄62.2岁，中位既往治疗线数为4.5，11/24例患者患有髓外疾病，16/24例患者ECOG评分为0-1，6/24例患者ECOG评分为2，2/24例患者ECOG评分为3。

除了分别给予3例患者0.5×10⁸、1×10⁸和1.8×10⁸ CT053细胞外，其他患者均给予1.5×10⁸ CT053细胞。

客观缓解率为87.5％（21/24），其中17例（70.8％）患者获得完全缓解（CR）。较高的CAR-T细胞扩增与较好的缓解相关，并且输注后CAR-T细胞持续存在时间最长超过1年。髓外疾病与复发有关。在中位随访295天后，16名患者仍处于CR/非常好的部分缓解状态。

数据截止日期为2019年2月28日。≥3级（G）的最常见不良事件是血液学毒性反应，包括白细胞计数降低（95.8％）、中性粒细胞计数降低（87.5％）、淋巴细胞计数降低（ 79.2％）和血小板减少症（66.7％）。1名受试者死于骨髓衰竭和中性粒细胞减少性感染。共有15例（62.5％）患者出现细胞因子释放综合征（均为G1 / 2）。3例（12.5％）患者出现神经毒性（2例G1，1例可逆G3）。

结论

该研究表明CT053在rrMM患者中具有优异的疗效和良好的安全性。

参考文献：17th International Myeloma Workshop, September 12-15, 2019 |OAB-082