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由中华医学会、中华医学会血液学分会主办，河南省医学会承办，郑州大学第一附属医院、兰州大学第二医院协办的中华医学会第十八次全国红细胞疾病（贫血）学术会议已于2022年9月8日-10日在郑州圆满举行。值此之际，医脉通特别邀请郑州大学第一附属医院宋永平教授接受采访，结合临床经验分享造血干细胞移植（HSCT）在血液疾病中的应用现状与发展前景，以及HSCT前预处理方案的发展现状。

HSCT在血液疾病中的应用现状与发展前景

HSCT在血液疾病领域中的应用究竟是呈上升趋势还是下降趋势？造血干细胞移植又可适用于哪些血液疾病？随着靶向治疗和免疫治疗在临床上的应用，这些问题有了新的答案。

HSCT仍是目前治疗白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及重度血液疾病（例如，重型再生障碍性贫血、地中海贫血以及其他血液系统遗传性疾病）的有效治疗手段。从我国移植现状来看，异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）技术已达到国际领先水平。黄晓军教授创建的单倍体相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）体系“北京方案”已得到国际同行的广泛认可。我国目前进行HSCT的患者中，有70%-80%的患者接受allo-HSCT，而在allo-HSCT中有超过半数的患者接受haplo-HSCT。总体而言，我国非血缘造血干细胞移植（URD-HSCT）数量逐年增长，这提示URD-HSCT发展趋势良好。

尽管靶向治疗、免疫治疗和CAR-T细胞治疗已在淋巴瘤和多发性骨髓瘤中取得较好疗效，但自体造血干细胞移植（auto-HSCT）仍是部分淋巴瘤患者（高危、早期复发且对化疗尚且敏感）和多发性骨髓瘤患者的有效治疗手段。但在auto-HSCT方面，我国与国际领先水平间尚存差距。在欧美发达国家，auto-HSCT总数已超越allo-HSCT，占总移植量的60%-70%。与欧美发达国家相比，我国人口基数庞大，但auto-HSCT的现状并不如人意，中国全年进行auto-HSCT的例数仅在4000例左右。但与allo-HSCT相比，auto-HSCT技术要求与医疗费用均较低，且安全性更高。因此，在未来应进一步地推广、普及auto-HSCT的应用。

移植前预处理方案发展现状

HSCT是一个系统工程，移植前预处理是这个系统工程中非常重要的一环。预处理的目的在于最大限度地清除患者体内的肿瘤细胞或异常克隆细胞，为移植的造血干细胞的“安家落户”做好准备。

HSCT奠基人托马斯教授通过大量的动物实验和临床实践提出了全身放疗（TBI）联合环磷酰胺的预处理方案。随着HSCT的发展与进步，预处理方案也有所改变。除了TBI+环磷酰胺方案外，目前还有单纯化疗的预处理方案（白消安+环磷酰胺和以美法仑为主的方案）。1989年，中国医学科学院血液学研究所严文伟教授提出以美法仑为主的预处理方案——美法仑+环磷酰胺+阿糖胞苷（MAC）方案，并于1990年被中华医学会血液学分会确立为auto-HSCT的标准预处理方案。截至目前，首例采用MAC预处理方案进行auto-HSCT的急性淋巴细胞白血病患者已完全康复33年。

针对于不同类型疾病，预处理方案的选择也有一定差异。TBI技术较为复杂，实施难度高，同时可导致一系列的远期并发症。近年来，随着对单纯化疗预处理方案研究的深入，研究者发现单纯化疗方案在多数疾病中与TBI+化疗的疗效相同。在白血病中，预处理方案主要基于白消安+环磷酰胺方案。在淋巴瘤和多发性骨髓瘤中，预处理方案主要基于美法仑+其他药物方案。在再生障碍性贫血中，则采用基于ATG+环磷酰胺的预处理方案。

总的来说，在选择患者预处理方案时，应当结合患者的疾病类型、身体状况和脏器功能，选择合适的预处理方案，进而提高接受HSCT患者的治愈率以及安全性。

宋永平教授

主任医师，教授，博士生导师

中原名医，国务院特殊津贴专家

中华医学会血液学分会第十届常委

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国老年医学学会血液学分会副会长

中国抗癌协会淋巴瘤专业委员会常委

河南省生命关怀协会会长

河南省医学会副会长

中华血液学杂志编委

白血病淋巴瘤杂志副主编