2026 ASTCT/ISCT实践建议:镰状细胞病的基因治疗
指南制定者:美国移植与细胞治疗学会
出处:Transplant Cell Ther . 2026 Mar 28.
发布时间:2026-03-28
基因治疗已成为镰状细胞病(SCD)患者的一种变革性治疗选择,本文主要为临床实施体外基因治疗SCD提供了实用建议。涉及的关键领域包括资格评估、异体造血细胞移植的比较考虑、动员和分离策略、清髓化疗的调节、生育能力保存、社会心理护理、制造质量属性和晚期效应的终身监测。
基因治疗已成为镰状细胞病(SCD)患者的一种变革性治疗选择,本文主要为临床实施体外基因治疗SCD提供了实用建议。涉及的关键领域包括资格评估、异体造血细胞移植的比较考虑、动员和分离策略、清髓化疗的调节、生育能力保存、社会心理护理、制造质量属性和晚期效应的终身监测。