2025 WHF指南:血友病的管理——AAV基因治疗
 指南制定者:世界血友病联盟
 出处:Haemophilia . 2025 Oct 25.
 发布时间:2025-10-25
血友病是一种由于凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ的基因缺陷引起的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。随着AAV基因疗法治疗血友病变得越来越普遍,本文是对WHF血友病管理指南的第一次迭代,主要针对血友病患者的AAV基因治疗提出了建议。
血友病是一种由于凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ的基因缺陷引起的X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病。随着AAV基因疗法治疗血友病变得越来越普遍,本文是对WHF血友病管理指南的第一次迭代,主要针对血友病患者的AAV基因治疗提出了建议。