补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症浙江省专家共识(2025版)
指南制定者:浙江省医学会血液病学分会
出处:浙江医学,2025,47(06):561-565+570.
发布时间:2025-04-15
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种中青年高发病率的后天获得性罕见溶血性疾病,以血管内溶血、潜在的骨髓造血功能衰竭和血栓形成为主要临床特征,严重影响患者的生活质量,甚至导致死亡。补体抑制剂是治疗PNH 的一线推荐药物,在国外已应用多年,近年国内也逐步上市并应用于临床。随着补体抑制剂领域的快速发展,加强对PNH 的筛查、快速诊断,判断需要启动补体抑制剂治疗的患者并进行规范管理,对患者的生活质量改善、生存有着重要意义。浙江省PNH 流行病学调查显示对于PNH 的诊疗还有很大未被满足的临床需求。本文汇集了国内外补体抑制剂治疗PNH 的临床应用和国内领域专家的临床经验,并参考浙江省相关实际情况,经过浙江省PNH 工作组专家委员会讨论,形成此浙江省PNH 补体抑制剂治疗专家共识,以进一步提高浙江省医务工作者对PNH 的认识,推广规范诊疗。