时光镌刻突破足迹，岁月沉淀行业深耕。回望2025年，中国血液领域迎来了诸多振奋人心的进展。我们特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）肖志坚教授为您深度解析骨髓增生异常综合征与骨髓增殖性肿瘤领域的年度突破与革新。

我们将聚焦两款为MDS贫血患者带来新希望的重磅新药，展望即将上市的MPN治疗新方案，并一同了解肖志坚教授团队在推动规范化诊疗下沉、让全国患者同享优质医疗服务的深耕之路。

MDS诊疗

两款新药破局，为贫血患者解锁生存新可能

谈及2025年MDS治疗领域的核心进展，肖志坚教授表示，该领域的突破主要集中在两款新药的临床试验与获批应用上。

其一为全球首个靶向TGF-β通路的红细胞成熟剂罗特西普。该药通过选择性结合GDF11、Activin B等配体，抑制异常活化的Smad2/3信号通路，从根源改善无效造血。全球多中心Ⅲ期COMMANDS研究对比罗特西普与ESA药物阿法依泊汀一线治疗较低危MDS，结果显示罗特西普在有效率与疗效持续时间方面均实现对阿法依泊汀的大幅超越。目前，该药物已正式获批MDS相关新适应症，用于治疗极低危、低危和中危MDS引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者，填补了临床治疗空白。其二为全球首个端粒酶抑制剂伊美司他。该药为ESA治疗失败或不耐受的输血依赖型较低危MDS患者提供了全新选择，于2024年6月获美国FDA批准。

肖志坚教授进一步解读了两款新药上市的重要意义：“贫血是MDS低危组患者发生相关并发症、甚至导致死亡的主要原因之一。这两款新药的落地，为改善患者贫血症状提供了新的路径，若治疗有效，患者的血红蛋白水平将明显提升，相关并发症也会随之减少。目前已有明确临床数据显示，接受这两款药物治疗的患者不仅能改善贫血症状，更有望获得生存获益，这对改善MDS患者治疗结局、延长生存周期具有重要意义。“

2025深耕之路

临床研究、基础突破与规范化诊疗并行

聚焦2025年，肖志坚教授团队在临床研究与临床实践优化方面，重点推进了三项核心工作。在临床研究层面，作为主要研究者，他牵头推进了MDS/MPN领域多项一期至三期临床试验。其中，MPN领域罗伐昔替尼即将于2026年上市，另一款JAK/STAT抑制剂的Ⅱ期临床试验取得优异结果，目前已正式启动Ⅲ期临床试验，将为MPN患者的治疗增添新的希望。

在基础研究领域，团队也取得了重要突破。肖志坚教授介绍，团队在骨髓纤维化成纤维细胞的来源研究上获得新进展，同时找到了潜在的治疗靶标，为后续基础研究向临床转化奠定了坚实基础，为未来创新疗法的研发提供了有力支撑。

而在所有工作中，肖志坚教授投入最多时间与精力的，是推动MDS、MPN领域规范化诊断与标准化治疗的下沉。“我的梦想，是让我国每一位疑似MDS、MPN的患者，无论身处哪一层级的医院，都能获得同质化的诊疗服务。”肖志坚教授表示，这既是他对学科发展的期许，也是他始终坚守的初心，更是团队持续深耕的核心方向。

专家简介

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肖志坚教授

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中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

临床首席专家主任医师、博士生导师

中华医学会血液学分会副主任委员

中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组组长

主攻研究方向为髓系肿瘤，特别是骨髓增生异常综合征和骨髓增殖性肿瘤的发病分子机制和临床诊治新策略

获“新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部“有突出贡献的中青年专家”、国务院“政府特贴专家”和“全国优秀科技工作者”等称号